“Con ravulizumab benefici per pazienti con emoglobinuria parossistica notturna”

“Per i pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (Epn), fino a poco tempo fa la terapia era solo di supporto: trasfusioni, acido folico, la supplementazione con ferro, fino al trapianto del midollo osseo allogenico che è l’unico approccio curativo, ma con un’importante morbilità e mortalità. Oggi, fortunatamente, abbiamo a disposizione un’arma in più: ravulizumab, un nuovo anticorpo monoclonale che può essere somministrato ogni 8 settimane rispetto alla terapia standard eculizumab che richiede un’infusione in ospedale ogni 15 giorni. Dunque, avere a disposizione un farmaco come ravulizumab, che ha un minor carico di trattamento, ma la stessa efficacia e sicurezza, è un importante passo avanti per i pazienti con Epn, ma si tratta di una terapia da fare per tutta la vita”.

Così Wilma Barcellini, dirigente medico di I livello, responsabile dell’Unità semplice fisiopatologia delle anemie, Fondazione Irccs Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, intervenendo questa mattina alla conferenza stampa virtuale ‘Malattie rare: nuove opportunità e prospettive di vita per persone con emoglobinuria parossistica notturna‘, promossa da Alexion Pharma Italy, parte di AstraZeneca, per fare il punto sulle novità…